Ny genredigeringsterapi kan reparere menneskelig hud

Forskere fra University of British Columbia i Canada og Berlin Institute of Health Research i Tyskland har samarbejdet om at udvikle en ny genredigeringsterapi, der direkte kan bruges til at reparere menneskelig hud - ved hjælp af CRISPR-teknologi kombineret med nanopartikel-"transportkøretøjer" til nøjagtigt at korrigere patogene genmutationer. Denne præstation forventes at åbne op for nye behandlingsveje for forskellige genetiske hudsygdomme, fra sjældne sygdomme til almindelige tilstande såsom eksem. Den relevante forskning er blevet offentliggjort i det seneste nummer af tidsskriftet Cell Stem Cell.

Denne terapi er rettet mod autosomal recessiv arvelig iktyose (ARCI). Dette er en sjælden arvelig hudsygdom, der opstår ved fødslen, med en forekomst på omkring én ud af 100.000. Patientens hud er ekstremt tør og skællende, ledsaget af kronisk inflammation og høj risiko for infektion. I øjeblikket er der ingen kur, og patienten er afhængig af symptomatisk behandling for livet.

Forskning har vist, at den nye metode med succes kan reparere de mest almindelige genetiske defekter, der forårsager ARCI i modeller konstrueret af ægte menneskelig hud, og genoprette op til 30% af normal hudfunktion. Tidligere undersøgelser har vist, at dette niveau er tilstrækkeligt til at opnå væsentlige kliniske forbedringer. Endnu vigtigere er det, at det direkte adresserer årsagen til sygdommen, og en enkelt behandling kan give langvarige-terapeutiske virkninger.

CRISPR og andre genredigeringsteknologier bringer nyt håb til mange sygdomme, der engang blev betragtet som 'uløselige'. Trods den hurtige udvikling har dets påføring på huden længe stået over for udfordringer: Som kroppens første barriere blokerer huden naturligt fremmede stoffer, hvilket gør det vanskeligt for større biologiske lægemidler at trænge ind.

Til dette formål brugte holdet innovativt lipidnanopartikler som "transportmidler" til at transportere genredigeringsværktøjer ind i celler. De bruger først klinisk godkendte lasere til at skabe smertefri mikrometerstørrelse porer på overfladen af ​​huden, der hjælper nanopartikler med jævnt at krydse barrierer og nå dybe hudstamceller. Når den er på plads, korrigerer geneditoren nøjagtigt fejlagtigt DNA og vækker hudens selvreparationsevne.

Holdet udtalte, at denne platformsteknologi har bred anvendelighed og hurtigt kan tilpasse sig andre genetiske hudsygdomme.